Agenţia de Administrare a Alimentelor şi Medicamentelor a SUA ( Food and Drug Administration – FDA) a anunţat despre ceea ce ei numesc “acţiune istorică” – prima aprobare a unei terapii genice pe bază de celule în Statele Unite.
FDA a aprobat Kymriah, pe care oamenii de ştiinţă îl numesc “medicament viu”, deoarece implică utilizarea celulelor imune modificate genetic de la pacienţi pentru a ataca cancerul.
Medicamentul a fos aprobat pentru tratarea copiilor şi adulţilor tineri până la vârsta de 25 de ani, ce suferă de o formă de leucemie limfoblastică acută (en) şi nu răspund la tratamentul standard sau au suferit recidive.
Boala este un cancer al sângelui şi al măduvei osoase, care este cel mai frecvent cancer la copii din Statele Unite.
Aproximativ 3100 de pacienţi cu vârsta de până la 20 de ani sunt diagnosticați cu LLA (leucemie limfoblastică acută) în fiecare an.
“Noi intrăm într-o nouă eră în domeniul inovării medicale, cu capacitatea de a reprograma celulele proprii ale pacientului pentru a ataca un cancer mortal”, a spus într-o declaraţie scrisă comisarul FDA Scott Gottlieb.
“Tehnologiile noi, cum ar fi terapiile cu gene şi celulare, posedă potenţialul de a transforma medicina şi creează un moment notabil în abilitatea noastră de trata şi chiar vindeca multe afecţiuni necontrolate”, a spus Gottlieb.
Tratamentul implică îndepărtarea celulelor sistemului imunitar, cunoscute sub numele de celule T, de la fiecare pacient şi modificarea genetică a celulelor în laborator, cu scopul de a le face să atace şi să ucidă celulele leucemice.
Celule modificate genetic sunt apoi perfuzate înapoi la pacienţi. Tratament, de asemenea, este cunoscut sub numele de terapie cu celule CAR-T.
“Kymriah, este un prim tratament de acest fel, care completează o nevoie importantă nesatisfăcută pentru copii şi tinerii adulţi cu această boală gravă”, a spus Peter Marks, directorul Centrului FDA pentru Evaluarea şi Cercetarea Biologică.
“Kymriah nu numai oferă acestor pacienţi o noă opţiune de tratament unde au existat foarte puţine opţiuni, dar o opţiune care a arătat remisii promiţătoare şi rate de supraveţuire în studiile clinice”, a spus Marks în declaraţia FDA.
Tratamentul, denumit şi CTL019, a produs în trei luni o remisie la 83% din pacienţii copii şi tinerii adulţi. Pacienţii care nu au răspuns la tratamentele standarde sau au prezentat recidive.
În baza acestor rezultate, o comisie consultativă a FDA a recomandat aprobarea în luna iulie.
Totuşi, tratamentul are anumite riscuri, ce include o reacţie excesivă periculoasă din partea sistemului imunitar, cunoscută sub numele de sindromul de eliberare a citokinelor.
Ca urmare, FDA solicită avertismente puternice.
În plus, tratamentul va fi iniţial disponibil numai la 32 de spitale şi clinici, care au fost special instruite în administrarea terapiei.
Novartis, care a dezvoltat medicamentul, spune că un tratament va costa 475 000 de dolari pentru pacienţii care răspund la terapie.
Persoanele care nu răspund la tratament în termen de o lună nu vor fi taxate. De asemenea, compania a spus că va lua măsuri suplimentare pentru a asigura că toţi cei care au nevoie de medicament să poată să-şi permită acest lucru.
Dar, unii avocaţi a pacienţilor au criticat totuşi costul.
“Deşi, decizia Novartis de a stabili un preţ de 475 000 de dolari pentru un tratament ar putea fi forţată, noi credem că el este excesiv”, spune David Mitchell, fondatorul i preşedintele organizaţiei Patients For Affordable Drugs.
“Daţi să ne amintim că contribuabilii americani au investit peste 200 milioane de dolari în descoperirea terapiei CAR-T”.
Lasă un răspuns